知柏地黄丸的主要功效是滋阴。用于阴虚火旺，潮热，口干咽痛，耳鸣，小便短赤。可治疗肝肾阴虚，虚火上炎证。头目昏眩，耳鸣耳聋，虚火牙痛，五心烦热，腰膝酸痛，血淋尿痛，遗精梦泄，骨蒸潮热，盗汗颧红，咽干口燥，舌质红，脉细数。
除知柏地黄丸主症外，知柏地黄丸还可用于对于肾阴虚损、阴虚火旺引起的神经衰弱，甲状腺功能亢进，、眩晕、高血压、、不射精、反复发作性血精、肾病综合症、尿路感染、、综合症、氨基甙类药物引起的耳毒性症状、顽固性盗汗等病症，均有明显的治疗和改善症状作用。对于服用类固醇激素类药物所出现的阴虚火旺症状也有减轻作用。
前列腺炎是泌尿外科的常见病，慢性前列腺炎都可表现为相似临床症状，包括盆骶疼痛，排尿异常和性功能障碍。知柏地黄丸对前列腺炎症因子具有抑杀作用，能治疗前列腺炎并降低临床症状。可使病人前列腺液中的白细胞消除或减少、卵磷脂小体升高，PH值恢复正常。可使病人的精液液化时间缩短，活动力和活精子率提高，畸形精子率下降。
知柏地黄丸可用于治疗阴虚火旺型早泻，主症为面容憔悴、消瘦、欲念纷繁，阳事易举，或举而不坚，临房早泄，梦遗精滑，头晕目眩，腰膝酸软，手足心微热，口燥咽干，舌质红，少苔，脉细数。药理为地黄、山萸肉、滋阴，知母、黄柏、泽泻、丹皮、云苓清降虚火，淡渗利湿。
知柏地黄丸的作用与功效：治疗痤疮
中医认为痤疮的发病与肺热有关，肾阴不足，肾之阴阳平衡失调，相火偏旺乃痤疮之本。故治疗采用清下焦相火，滋肝肾之阴兼清湿热，可选知柏地黄丸，知柏地黄丸滋阴降火，用于阴虚火旺等证。
1、治疗慢性咽炎：口服知柏地黄丸(浓缩丸)，每次8丸，早、晚各服1次，温开水送服。 7日为1个疗程，一般用药2-3个疗程显效。该药有滋阴降火，利咽生津的作用。
2、治疗牙痛：临床以牙龈发生大小不等的脓肿，患痛，咀嚼时加重等为特点。其病因为火，或由胃热炽盛，或由阴虚火旺，火热循经上灼所致。邵霞龄以知柏地黄丸治疗本病37例。其病程最长3月，最短8天。用药后，均于3天内咀嚼疼痛等症状改善，5天内脓肿消退。
3、治疗耳毒性症状：知柏地黄丸治疗氨基甙类药物引起的耳毒性症状患者44例，取得显著的效果。方法：取知柏地黄丸，每次服16丸，每日早、晚各1次，以温开水送服。
4、急性尿路感染：内服知柏地黄丸(浓缩丸)，每次8丸，1日2次，温开水送下，5日为1个疗程。该药有通利小便，滋阴降火的作用。
5、治疗肾病综合征：取知柏地黄丸，每次9克，或其浓缩丸，每次8粒，每日三次，温开水送服。15天为1疗程。
